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A terapia gênica está baseada no conceito de que uma doença genética pode ser corrigida pela substituição ou adição do gene defeituoso. Muita expectativa foi gerada pelos primeiros protocolos, mas o surgimento de complicações inesperadas levou a uma diminuição do entusiasmo inicial. Neste artigo, é feita uma revisão dos diferentes tipos de vetores utilizados para terapia gênica, com discussão das suas vantagens e desvantagens. Além disso, as estratégias para alguns dos principais tecidos alvo são discutidas. Especial ênfase é dada às estratégias para o tratamento do câncer, área na qual atualmente se concentram a maioria dos protocolos clínicos e que apresenta dificuldades menores do que as envolvidas no tratamento de doenças monogênicas.