Gene and Cellular Therapies for Leukodystrophies par Fatima Aerts-Kaya, Niek P. van Til

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Gene Augmentation and Editing to Improve TCR Engineered T Cell Therapy against Solid Tumors par Vania Lo Presti, Frank Buitenwerf, Niek P. van Til, Stefan Nierkens

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Gene Therapy Developments for Pompe Disease par Zeenath Unnisa, John K. Yoon, Jeffrey W. Schindler, Chris Mason, Niek P. van Til

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Strategies to Genetically Modulate Dendritic Cells to Potentiate Anti-Tumor Responses in Hematologic Malignancies par Annelisa M. Cornel, Niek P. van Til, Jaap Jan Boelens, Jaap Jan Boelens, Jaap Jan Boelens, Stefan Nierkens

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Efficient lentiviral transduction method to gene modify cord blood CD8+ T cells for cancer therapy applications par Vania Lo Presti, Annelisa M. Cornel, Maud Plantinga, Ester Dünnebach, Jurgen Kuball, Jaap Jan Boelens, Stefan Nierkens, Niek P. van Til

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Transplantation, gene therapy and intestinal pathology in MNGIE patients and mice par Rana Yadak, Max V. Boot, Niek P. van Til, Dominique Cazals-Hatem, Armin Finkenstedt, Elly Bogaerts, Irenaeus F. de Coo, Marianna Bugiani

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Angiopoietin-like protein 3 promotes preservation of stemness during ex vivo expansion of murine hematopoietic stem cells. par Elnaz Farahbakhshian, Monique M Verstegen, Trudi P Visser, Sima Kheradmandkia, Dirk Geerts, Shazia Arshad, Noveen Riaz, Frank Grosveld, Niek P van Til, Jules P P Meijerink

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IGF2-tagging of GAA promotes full correction of murine Pompe disease at a clinically relevant dosage of lentiviral gene therapy par Qiushi Liang, Fabio Catalano, Eva C. Vlaar, Joon M. Pijnenburg, Merel Stok, Yvette van Helsdingen, Arnold G. Vulto, Ans T. van der Ploeg, Niek P. van Til, W.W.M. Pim Pijnappel

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Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Corrects Murine Pompe Disease par Merel Stok, Helen de Boer, Marshall W. Huston, Edwin H. Jacobs, Onno Roovers, Trudi P. Visser, Holger Jahr, Dirk J. Duncker, Elza D. van Deel, Arnold J.J. Reuser, Niek P. van Til, Gerard Wagemaker

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Lentiviral gene therapy prevents anti-human acid α-glucosidase antibody formation in murine Pompe disease par Qiushi Liang, Eva C. Vlaar, Fabio Catalano, Joon M. Pijnenburg, Merel Stok, Yvette van Helsdingen, Arnold G. Vulto, Wendy W.J. Unger, Ans T. van der Ploeg, W.W.M. Pim Pijnappel, Niek P. van Til

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Combining CRISPR-Cas9 and TCR exchange to generate a safe and efficient cord blood-derived T cell product for pediatric relapsed AML par Zsolt Sebestyen, Jürgen Kuball, Maud Plantinga, Anja Krippner-Heidenreich, S Nierkens, Ester Dunnebach, Vania Lo Presti, Olaf T Heidenreich, Angelo Meringa, Alice van Velzen, Aida Valera Moreira, Ronald W Stam, Rishi S Kotecha, Annelisa Cornel, Niek P van Til

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Screening chimeric GAA variants in preclinicalstudy results in hematopoietic stem cell genetherapy candidate vectors for Pompe disease par Yildirim Dogan, Cecilia N. Barese, Jeffrey W. Schindler, John K. Yoon, Zeenath Unnisa, Swaroopa Guda, Mary E. Jacobs, Christine Oborski, Tim Maiwald, Diana L. Clarke, Axel Schambach, Richard Pfeifer, Claudia Harper, Chris Mason, Niek P. van Til

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Human post-mortem organotypic brain slice cultures: a tool to study pathomechanisms and test therapies par Bonnie C. Plug, Ilma M. Revers, Marjolein Breur, Gema Muñoz González, Jaap A. Timmerman, Niels R.C. Meijns, Daniek Hamberg, Jikke Wagendorp, Erik Nutma, Nicole I. Wolf, Antonio Luchicchi, Huibert D. Mansvelder, Niek P. van Til, Marjo S. van der Knaap, Marianna Bugiani

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Focal lesions following intracerebral gene therapy for mucopolysaccharidosis IIIA par Marianna Bugiani, Truus E. M. Abbink, Arthur W. D. Edridge, Lia van derHoek, Anne E. J. Hillen, Niek P. vanTil, Gino V. Hu‐A‐Ng, Marjolein Breur, Karen Aiach, Philippe Drevot, Michaël Hocquemiller, Ralph Laufer, Frits A. Wijburg, Marjo S. van derKnaap

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Preclinical Efficacy and Safety Evaluation of Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in a Mouse Model of MNGIE par Rana Yadak, Raquel Cabrera-Pérez, Javier Torres-Torronteras, Marianna Bugiani, Joost C. Haeck, Marshall W. Huston, Elly Bogaerts, Steffi Goffart, Edwin H. Jacobs, Merel Stok, Lorena Leonardelli, Luca Biasco, Robert M. Verdijk, Monique R. Bernsen, George Ruijter, Ramon Martí, Gerard Wagemaker, Niek P. van Til, Irenaeus F.M. de Coo

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